阿加糖酶α注射用浓溶液的作用

药品基本信息

药品信息概要：阿加糖酶α注射用浓溶液，西药名。本品用于确诊为法布雷病（α-半乳糖苷酶A缺乏症）患者的长期酶替代治疗。本品适用于成人、儿童和青少年。尚未确定本品在0-6岁儿童中的安全性和有效性。

通用名称：阿加糖酶α注射用浓溶液

处方类型：处方药

医保类型：医保乙类

参考价格：100.00元-38000.00元

药品详细信息

用法用量：

应在对法布雷病或其他遗传代谢疾病患者有管理经验的医师指导下，应用本品进行治疗。

1、剂量

给药剂量为0.2mg/kg体重，每隔一周（每两周）给药一次，大于40分钟静脉滴注。

2、特殊人群

（1）肝功能受损患者

尚未对肝功能受损患者进行研究。

（2）肾功能受损患者

肾功能受损患者不需要调整剂量。

出现广泛性肾损害（eGFR<60mL/min）可能会使肾脏对酶替代疗法的反应受限。透析或肾移植后患者的数据有限，不建议调整剂量。

3、给药方法

给药前进行药品稀释。

使用带有整体过滤器的静脉输液管，滴注大于40分钟。

不要将本品与其他药物通过相同的静脉输液管同时进行静脉滴注。

4、使用特殊说明、操作及处置

（1）计算所需的本品剂量和小瓶数量。

（2）用9mg/mL（0.9%）氯化钠溶液100ml稀释所需的本品浓溶液的总体积，用于滴注。由于本品不含任何防腐剂或抑菌剂，因此必须小心，以确保制备的溶液无菌；必须使用无菌技术。一旦稀释，溶液应轻轻混合，不能振摇。

（3）由于不含防腐剂，因此建议在稀释后尽快使用。

（4）在给药前应该对溶液进行目测检查以观察颗粒物和溶液变色情况。

（5）仅限一次性使用。任何未使用的产品或废弃物应按照当地要求进行处理。

（6）25℃条件下，药品使用过程中的化学和物理性质可稳定维持24小时。

（7）从微生物角度来看，该产品应该即配即用。如果不能立即使用，则必须在控制和经过验证的无菌条件下进行稀释，由使用者负责使用前的贮藏时间和条件，并且在2-8℃温度下贮藏通常不超过24小时。

性状：

无色澄明溶液。

注意事项：

1、特异质输液相关反应

在临床试验中，使用本品治疗的成年患者中，有13.7%出现了特异质输液相关反应。在临床试验中，17名年龄≥7岁的儿科患者中有4名（23.5%）在4.5年的治疗期间（平均持续时间约4年）出现至少一次输液反应。8名年龄＜7岁的儿科患者中有3名（37.5%）在平均观察时间4.2年内出现至少一次输液相关反应。最常见的症状是寒战、头痛、恶心、发热、潮红和疲乏。偶见报告严重的输液反应；报告的症状包括发热、寒战、心动过速、荨麻疹、恶心/呕吐、伴随咽喉缩紧感的血管神经性水肿、喘鸣和肿舌。其他输液相关的症状包括头晕和多汗。对心脏事件的概述表明，输液反应可能与血流动力学压力在已有心脏病临床表现的法布雷患者中会触发心脏事件相关。

输液相关反应一般发生在本品开始治疗后的前2-4个月内，后期发作（1年后）也有报告。这些反应随着时间推移而降低。如果发生轻度或中度急性输液反应，必须立即就医，并采取适当措施。输液可以暂时中断（5至10分钟），直到症状消退，然后可以重新开始输液。轻度和一过性的反应可能不需要医学治疗或停止输液。另外，对于需要对症治疗的患者，在输液前1至24小时口服或静脉内使用抗组胺药和/或糖皮质激素进行预处理，可以防止后续输液反应。

2、超敏反应

有超敏反应的报告。如果发生重度超敏反应或速发过敏反应，应立即停用本品，并给予相应的治疗。根据当地的医学标准管理超敏反应或速发过敏反应并给予必要的治疗。

3、抗蛋白抗体

与所有蛋白类药品一样，患者可能会产生针对该蛋白的抗体。在用本品治疗的男性患者中，约24%的男性患者可观察到低滴度IgG抗体应答。根据有限的数据，这个百分比在男性儿科人群中较低（7%）。在大约3-12个月的治疗后出现这些IgG抗体。经过12至54个月的治疗后，17%的接受本品治疗的患者仍然为抗体阳性，然而7%的患者中的IgG抗体随着时间的推移而消失，这是出现免疫耐受的证据。其余76%的患者在整个治疗过程中呈抗体阴性。在年龄>7岁的儿科患者中，1/16例男性患者在研究期间的IgG抗阿加糖酶α抗体呈阳性。未发现该患者的不良事件发生率增加。在年龄＜7岁的儿科患者中，0/7例男性患者检测到IgG抗阿加糖酶α抗体阳性。在临床试验中，在极少数患者中报告了与速发过敏反应无关的临界性IgE抗体阳性。

4、肾功能受损患者

广泛性肾损害可能会使肾脏对酶替代治疗的反应受限，可能是由于基础的不可逆转的病理变化导致。在这种情况下，肾功能丧失仍然保持在疾病自然进展的预期范围内。

5、钠

本药物每小瓶含有14.2mg钠，相当于世界卫生组织建议成人每日最大摄入量（2g钠）的0.7%。

6、对驾驶和操作机械能力的影响

本品对驾驶和操作机械的能力没有影响或影响可忽略不计。

关于阿加糖酶α注射用浓溶液的作用

阿加糖酶α注射用浓溶液为处方药，属于医保乙类报销范围，参考价格约100.00元-38000.00元。如需了解更多信息，建议咨询主治医生或当地医保局。